ผลกระทบจากความผิดปกติทางพันธุกรรม

การค้นหาวิธีรักษาเพื่อหยุดความเสื่อมของเซลล์ประสาทที่เกิดขึ้นในความผิดปกติบางประเภทซอนยาวที่มีข้อความระหว่างเซลล์ประสาทในสมองสามารถพังทลายลงได้ ซึ่งทำให้กล้ามเนื้อขาตึงมากขึ้น นำไปสู่ความไม่สมดุลและเป็นอัมพาตในที่สุด นอกเหนือไปจากอาการอื่นๆ สาเหตุของการเสื่อมสภาพของเซลล์ประสาทแสดงให้เห็นว่าอาจมีปัญหากับไมโตคอนเดรีย

โรงไฟฟ้าที่ขับเคลื่อนเซลล์ ซึ่งทำให้แอกซอนแตกตัวหรือเติบโตได้ไม่นาน การศึกษาเซลล์ประสาทของมนุษย์นั้นทำได้ยาก แต่ทีมวิจัยของ Li สามารถใช้เซลล์ของมนุษย์ที่เซลล์เหล่านั้นแปรสภาพเป็นสเต็มเซลล์ จากนั้นจึงดัดแปลงเป็นเซลล์ประสาทที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรมของอัมพาตครึ่งซีกชนิดเฉพาะที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม สิ่งที่เราพบคือไมโทคอนเดรียในเซลล์เหล่านี้แตกออกจากกัน สิ่งที่เราเรียกว่าการแยกตัวของไมโตคอนเดรีย และนั่นทำให้แอกซอนสั้นลงและมีประสิทธิภาพน้อยลงในการส่งต่อข้อความไปยังสมอง สารตัวใดจะเปลี่ยนวิธีการทำงานของเซลล์ประสาทหรือไม่ และมันได้ทำหน้าที่ยับยั้งการแบ่งตัวของไมโตคอนเดรียและปล่อยให้เซลล์ประสาทเติบโตตามปกติและหยุดความเสียหายเพิ่มเติมด้วย สิ่งนี้หมายความว่าสำหรับคนหลายพันคนที่ได้รับผลกระทบจากความผิดปกติทางพันธุกรรมประเภทนี้คือการที่ตัวแทนนี้ซึ่งเป็นสายโซ่ของกรดอะมิโนที่เรียกว่าเปปไทด์สามารถพิสูจน์ได้ว่ามีประโยชน์สำหรับยาหรือการบำบัดอื่น ๆ เพื่อหยุดเซลล์ประสาทจากการถูกทำลายหรือ ย้อนกลับเส้นทางของความเสียหาย นักวิจัยยังแนะนำด้วยว่าการใช้ยีนบำบัดสามารถป้องกันความเสียหายของไมโตคอนเดรีย ซึ่งเป็นอีกกลยุทธ์หนึ่งในการย้อนกลับความเสียหายของเส้นประสาท