แก้ไขพันธุกรรมที่บกพร่องของโพโดซิน

การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคไตทางพันธุกรรมที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอซึ่งส่งผลต่อเด็กและผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวได้รับการแก้ไขในเซลล์ไตที่ได้รับจากผู้ป่วยโดยใช้ชุดซ่อมแซมดีเอ็นเอที่อาจเปลี่ยนเกม วิธีที่พวกเขาสร้างเครื่องมือซ่อมแซมดีเอ็นเอเพื่อแก้ไขพันธุกรรมที่บกพร่องของโพโดซิน ซึ่งเป็นสาเหตุทางพันธุกรรมที่พบบ่อยของภาวะไตวายจากไตที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมได้

โพโดซินเป็นโปรตีนที่ปกติจะอยู่บนพื้นผิวของเซลล์ไตเฉพาะและจำเป็นสำหรับการทำงานของไต โพโดซินที่ผิดพลาดจะยังคงติดอยู่ภายในเซลล์และไม่มีวันโผล่ขึ้นมาบนพื้นผิว ซึ่งทำให้โพโดซินเสียหายขั้นสุดท้าย เนื่องจากโรคนี้ไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ด้วยยา การบำบัดด้วยยีนซึ่งซ่อมแซมการกลายพันธุ์ของยีนที่ทำให้เกิดโพโดซินที่ผิดพลาดจึงให้ความหวังแก่ผู้ป่วย ไวรัสของมนุษย์ถูกนำมาใช้ในการประยุกต์ใช้ยีนบำบัดเพื่อดำเนินการซ่อมแซมทางพันธุกรรม สิ่งเหล่านี้ถูกใช้เป็นม้าโทรจันเพื่อเข้าสู่เซลล์ที่มีข้อผิดพลาด ระบบที่มีอำนาจเหนือในปัจจุบัน ซึ่งเป็นไวรัสที่ค่อนข้างไม่เป็นอันตรายที่ติดมนุษย์ได้ง่าย อย่างไรก็ตาม ไวรัสเหล่านี้ล้วนมีข้อจำกัดเหมือนกันตรงที่พวกมันถูกจำกัดอยู่ในพื้นที่ภายในเปลือกไวรัสของพวกมัน สิ่งนี้จะจำกัดปริมาณของสินค้าที่ขนส่งได้ กล่าวคือชุด DNA ที่จำเป็นสำหรับการซ่อมแซมทางพันธุกรรมอย่างมีประสิทธิภาพ ซึ่งจำกัดขอบเขตของการประยุกต์ใช้ในการบำบัดด้วยยีนอย่างมีนัยสำคัญ